体外扩增脐带血干细胞治疗首位遗传代谢病患者
2018-09-17 来源:原创 阅读数:288

近日,Magenta Therapeutics宣布在MGTA-456脐带血干细胞移植的Ⅱ期临床研究中,首名遗传代谢异常患者接受了治疗。
Magenta Therapeutics公司首席医学官John Davis博士说:MGTA-456已在36例血液癌症患者中证明了其临床效果,由于MGTA-456能够将一份脐带血显著扩增为更高的细胞剂量,这增加了植入的可能性,并且加快了植入的速度,我们相信这将成为这些患者强有力的治疗选择。我们打算在其他衰老相关疾病中研究MGTA-456,我们相信它可以为患者带来变革性益处。
遗传代谢紊乱可能导致受影响的儿童残疾和早逝,骨髓移植通常是首选或唯一可用的治疗方法。然而,许多患者往往没有良好匹配的干细胞供体。脐血可以为这些患者提供干细胞良好匹配的来源。
脐血移植对人类白细胞抗原(HLA)相合位点要求较低。研究表明,骨髓移植需要满足一共10个HLA位点9个以上匹配,而脐血移植只需要满足6个位点4个以上的匹配即可,同时副作用较小,病毒传染和严重移植物抗宿主疾病(GVHD)发病率较低。



此前的临床研究表明,MGTA-456作为一种体外扩增的脐带血造血干细胞(HSC)产品,单独使用可以快速且长期稳定地植入。所有患者的快速植入证明,扩增过程导致HSCs显著增加——这是该领域的长期目标。通过这一扩增过程,MGTA-456有可能允许患者接受更高的细胞剂量治疗,并获得更好的HLA匹配的脐血,两者都被证明可以提供更好的结果和更低的移植并发症发病率,这在过去是无法做到的。
遗传代谢病(IEM)在1908年首次被提出,是遗传性生化代谢缺陷的总称。属于单基因遗传病的一部分,因基因突变使合成的酶、受体、载体等蛋白功能缺陷,导致体内生化物质在合成、代谢、转运和储存等方面出现各种异常,产生一系列临床症状的一大类疾病,因有可测定的代谢异常,称为遗传代谢病。遗传代谢病患者可在任何年龄发病,以新生儿、婴幼儿期多见。一些患者儿童期、青少年期出现异常,甚至于成人期发病。可为急性起病,表现为代谢危象、间歇性急性发作、猝死,或者表现为缓慢进展型。
遗传代谢病种类繁多,目前已达数千种,常见有400-500种。单一病种患病率较低,但是总体发病率较高/危害严重,若得不到及时诊治,后果严重。

参考资料:
[1] Magenta Therapeutics Announces First Patient Transplanted with MGTA-456 in Phase 2 Study in Inherited Metabolic Disorders
[2] Magenta Therapeutics官网
[3] Magenta Therapeutics’ Expanded Stem Cell Product, MGTA-456, Engrafts in 100% of Patients, Leading to Robust Neutrophil and Immune Recovery in Two Phase 2 Clinical Studies
[4]药明康德微信号
[5]William L Nyhan,Bruce A Barshop,Aida I Al-Aqeel.Atlas of Inherited Metabolic Diseases.3rd edition.UK:Hodder Amold,2012
[6]诸福棠.诸福棠实用儿科学.北京:人民卫生出版社,2014

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