两岁女童患罕见克罗恩病 体重只有13斤
2018-09-28 来源:转载 阅读数:0

昨天上午,北京市脐带血库用于临床治疗的第800份脐带血,在从北京坐高铁抵达上海后,被从低温中“唤醒”,医生将造血干细胞移植到一名患有罕见克罗恩病的两岁女童婷婷体内。移植过程很顺利,小患者目前情况稳定,医生预测她有80%以上的几率重获健康。
  患罕见病女童寄希望于脐带血
  婷婷出生后仅8天,大便就出现异常,呈果冻状态,一直辗转就医但都未能确诊。随后,婷婷的病情持续恶化,发展到严重的肠糜烂、溃疡,直到2013年6月底,3个月大的小婷婷在上海复旦大学附属儿科医院消化科被诊断患有克罗恩病。这是一种与自身免疫相关的消化系统炎症性肠道疾病,患者会有腹痛、腹泻、便血、消瘦的症状。克罗恩病有着诊断难、治疗难的特征,如果不知道病因,就很难制定出有效的治疗方案。如今,婷婷已经两岁了,本该无忧无虑地嬉戏玩耍,但她却被无情的疾病折磨得瘦得皮包骨头,体重仅有13斤,相当于五六个月大孩子的正常体重。
  幸运的是,上海复旦大学附属儿科医院在今年7月曾使用脐带血造血干细胞移植,成功治愈了一个患有同样病症的6个月大的婴儿。基于相似的病情,医院同样对婷婷的基因进行了检测。通过之前的成功经验,医生认为治愈这种疾病的优选方式也是脐带血造血干细胞移植。经过比对,婷婷成功与北京市脐带血库一份脐带血配型成功。这份脐带血通过复检后,工作人员带着这份挽救生命的脐带血南下驰援。了解到这个并不富裕的家庭已经花费了近40万的医疗费用,脐带血库免费捐赠了这份珍贵的脐带血。
  便携式液氮运输罐确保安全
  脐带血被冻存在-196℃的液氮深低温罐中,所有酶系统均被抑制,才可长期贮存。但北京距离上海有1300多公里,如何让脐带血在离开血库后仍然保证临床使用的安全和质量是十分重要的。
  这次跨省救治婷婷的脐带血,由脐带血冻存中心主管亲自护送。前天上午,工作人员将这份脐带血从液氮罐里快速取出,放入便携式液氮运输罐中,开启了这份脐带血跨越千里的生命之旅。这种便携式液氮运输罐具备能够维持4天时间的深低温保温性能,严格保证了脐带血长途运送过程中所需的低温环境。
  为了避免车站安检对脐带血造成的辐射,工作人员向车站出具了相关证明文件,免除安检顺利通过了“绿色通道”,坐上北京前往上海的高铁。一路上,几个人小心翼翼地守护着这个运输罐,片刻不敢离身。因为这是一份生命的托付,丝毫不能马虎。
  还需闯过感染和排异两大难关
  昨天上午,运抵上海的脐带血被从低温中“唤醒”,医生将造血干细胞移植到婷婷的体内。复旦大学附属儿科医院血液科主任翟晓文教授表示,造血干细胞能够对免疫系统进行重建,脐带血相较半相合和非亲缘的骨髓血对比,植活率和成功率并不低。同时脐带血的配型率更高,移植后的排异反应更低。另外针对婷婷单基因缺陷的发病病因,采取脐带血造血干细胞移植来纠正基因缺陷是首选。
  复旦大学附属儿科医院消化科黄瑛教授表示,全球大概有500万病人患上克罗恩病,发病率是十万分之2.5到11.4,而小婴儿的发病率又仅占其中的0.25%,属于罕见病。通过先进的基因诊断和脐带血的移植治疗,如果小婷婷恢复得好,她就可以像健康的孩子一样,拥有正常的生活。
  婷婷移植后的身体状态很稳定,如果她能够闯过感染和排异两大难关,三个月后,就可以出院了。一年以后如果恢复得好,各项指标能够达到并维持正常,婷婷就被成功治愈了。(本报记者 代丽丽)

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